一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型.
RNA干扰也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制。
由于可以作为一种简单、有效的代替基因敲除的遗传工具，RNAi正在功能基因组学领域掀起一场真正的革命。为此被Science评为2001年最重要的的成果之一。