在选定的适应症患者，主要观察新药的治疗效果和不良反应。在二期临床试验，除了使用受试新药外，通常还应有已知活性药物（阳性对照）和无药理活性的安慰剂（placebo）进行对比试验。其病例数一般在200-300人。